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Parecer Técnico-Científico sobre o uso de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta®) em crianças de 2-5 anos e em pessoas com variantes raras do gene CFTR no Brasil

O Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC), em parceria com o Departamento de Pneumologia da Sociedade Brasileira de Pediatria (SBP) e a Comissão de Fibrose Cística da Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (SBPT) produziram o documento “Parecer Técnico-Científico -  Uso de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta®) em Crianças de 2-5 anos e em Pessoas com Variantes Raras do Gene CFTR no Brasil. Em busca da equidade no acesso a terapias transformadoras no SUS”.

O objetivo da iniciativa das três entidades é fornecer subsídios – fundamentados na medicina baseada em evidências – para dar suporte ao processo de incorporação desse acesso no SUS. Cientes do alto custo do medicamento e do impacto orçamentário para o SUS, seguimos apoiando a expansão de acesso a tratamentos transformadores para pessoas com FC no país, mediante firme negociação com a indústria farmacêutica. Os avanços na situação de pessoas com FC no Brasil tem sido amplamente documentado por conta de iniciativas do GBEFC, mas a ampliação de acesso para indivíduos nas situações apresentadas no documento é urgente e trará grandes benefícios para a população brasileira. 

Com estes esclarecimentos, esperam agregar conhecimento e contribuir para tomada de decisões com suporte científico.
 

Acesse aqui o PARECER TÉCNICO-CIENTÍFICO – Uso de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta®) em Crianças de 2-5 anos e em Pessoas com Variantes Raras do Gene CFTR no Brasil (PDF).

 

 

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06/05/2026

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Fibrose Cística
Atuação

O Grupo Brasileiro de Estudos em Fibrose Cística (GBEFC) é formado por profissionais especialistas no diagnóstico e tratamento da Fibrose Cística, que atuam em mais de 30 centros de referência em diferentes estados do Brasil.

Anualmente, o GBEFC publica o Registro Brasileiro de Fibrose Cística (REBRAFC), o mais completo panorama da doença no país.